聚焦“天价”罕见病药：一支药70万元 为何如此贵？

　　新华社北京8月6日电 题：“一支药70万元”“海外自制海内贵”？——聚焦“天价”稀有病药

　　新华社记者帅才、屈婷

　　日前，网络传播“治疗稀有病‘脊髓性肌萎缩症’特效药物需‘70万元一支’天价，且海内价值远高于海外”，激发社会存眷。

　　“脊髓性肌萎缩症”是什么病？诺西那生钠打针液是什么药？为何药价如此昂贵？该药在海表里市场真的售价悬殊吗？海内患者用药价值是否有望下降？新华社记者就此展开观测。

 

　　核心一：脊髓性肌萎缩症是什么病？

　　据国度儿童医学中心、北京儿童医院神经内科主任医师吕俊兰先容，脊髓性肌萎缩症（SMA）对儿童是一种致命疾病，凡是有80%的Ⅰ型患者不能活过2岁；Ⅱ型患者行走坚苦且常伴有严重的肺炎并发症；Ⅲ型固然不会影响寿命，但患者会全身无力，给其和家庭造成庞大的疾病承担和精力疾苦。

　　湖南省儿童医院神经内科副主任医师吴丽文称，这种疾病以脊髓和下脑干中举动神经元变性、丢失为特征，是一种遗传性神经肌肉疾病类的稀有病。

　　专家暗示，我国SMA在新生儿中发病率约为1/6000到1/10000，今朝约有SMA患者3万多名，但新生儿中的致病基因携带率约为1/50，危险性很高，因此举办大局限产前筛查很是重要。

　　核心二：诺西那生钠打针液是什么药？

　　专家先容,诺西那生钠打针液是婴儿、儿童和成人5q型脊髓性肌萎缩症的反义核苷酸治疗药物，也是海内首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的入口药物。大夫通过鞘内打针（通过腰穿将药物打针到体内）的方法，给患者用药。

　　吴丽文汇报记者，患儿在确诊后需尽早用药：第一年需要打针6次药物，头2个月需打针4针；之后每4个月需打针1针。

　　吴丽文说，部门患儿在打针用药后，举动本领有必然水平规复。湖南一名2岁11个月大的患儿诺诺本年5月开始打针该药，今朝已打针4次。治疗后，诺诺的举动本领获得较好规复。

　　“从治疗上来讲，诺西那生钠打针液简直有用，但并不能完全逆转病情。”吕俊兰提醒称。

　　核心三：为何药价如此昂贵？

　　记者相识到，诺西那生钠打针液于2019年被核准入口上市，今朝未纳入医保，由患者自费包袱。在海内，该药每单元价值为69.97万元。

　　按照2019年新修订的药品打点法，药价不再由当局订价，而以市场调理为主，通过医保会合招标采购来发挥浸染。南开大学法学院副院长、药品法专家宋华琳说，稀有病患者人数少，具有临床不确定性，因此药物研发本钱高，药品价值昂贵。个体药企往往由于技能领先得到订价优势职位，这并不必然违反我国反把持法或药品禁锢相关法令礼貌。

　　他认为，稀有病进医保频频激发存眷的深层原因，是由于今朝医保范例能涵盖的稀有病种类有限，且我国现阶段贸易医保仍有待完善，稀有病患者的医疗需求难以完全满意。

　　核心四：该药在海表里市场是否售价悬殊？

　　网络传言该药“在澳洲售价仅41美元，约合人民币280元”“在日本近乎免费”，并称“我们的医院暴利居然到了如此耸人听闻的水平”等。

　　记者观测发明，据澳大利亚药物福利打算（PBS）网显示，普通病人用药付出41美元每单元，但该药品的当局采购价值为11万澳元每单元。

　　另据记者相识，日本不久前将相关药物纳入医疗保障范畴，患者只需按该国整体医保政策包袱相对低廉的用度。但该药物自己仍为高价药。