一支药70万元 “天价药”背后的稀有病之困

　　中新社北京8月8日电 (记者 李亚南)克日，网络传播的一则“求药”信息，因包括“治疗稀有病‘脊髓性肌萎缩症’特效药物需‘70万元(人民币，下同)一支’天价”，且“差异国度价值悬殊”等内容，激发社会对稀有病用药逆境的存眷。

　　脊髓性肌萎缩(SMA)以脊髓和下脑干中举动神经元变性、丢失为特征，是一种遗传性神经肌肉疾病类的稀有病。国度儿童医学中心、首都医科大学隶属北京儿童医院神经内科主任医师吕俊兰先容称，中国SMA在新生儿中发病率约为1/6000到1/10000，今朝约有SMA患者3万多名。

　　世界卫生组织将稀有病界说为抱病人数占总人口0.65‰至1‰的疾病，当前全球确定的稀有病有近7000种，专家预计中国今朝约有几千万抱病人口。2018年，SMA被纳入中国国度卫健委等部分连系宣布的《第一批稀有病目次》。据不完全统计，《第一批稀有病目次》宣布的121个病种中，仅有40多个病种有相关药物在全球上市。

　　记者观测发明，此次处于风口浪尖的SMA药物诺西那生钠打针液在全球也都是“天价药”，激发存眷的“差异国度价值悬殊”，是因为一些国度或地域对内地住民给以差异水平的医保报销，但普遍要求严格、名额有限，且一些国度纳入带量采购或医保实现贬价的进程艰巨且漫长。

　　据媒体报道，中国国度医保局信访办事恋人员克日透露，诺西那生钠打针液自2019年在中国上市以来，已被纳入医保会谈日程，国度但愿和相关药企会谈，将药物价值降下来，从而满意患者需要。

　　另外，2019年中国低级卫生保健基金会启动了“脊活新生—脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目”，为切合项目申请条件的患者提供援助药物。该项目在全国14个省市开展，首期包围25家中心医院。停止今朝，全国已有80多位SMA患者在援助项目标辅佐下得到了药物治疗。

　　连年来，为办理稀有病用药难、用药贵的问题，有关部分在稀有病药品的创新研发、审评审批、医保等方面都采纳了诸多办法。2019年底开始实施的《中华人民共和国药品打点法》中对增强稀有病药物的研发、出产和供给保障举办了明晰划定。多部分连系宣布的《关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的通告》，对稀有病治疗药品等临床急需境外新药成立专门通道举办审评审批，对列入专门通道的稀有病治疗药品在3个月内审结。

　　“在中国已经获批上市的55种稀有病治疗用药中，今朝已有32种被纳入国度医保药品目次，合用于19种稀有病。个中5种是2019年目次调解中新增的，而且尚有部门稀有病治疗用药已进入会谈阶段，会谈乐成的将按措施纳入目次。”中国国度医疗保障局副局长李滔此前暗示。

　　固然今朝多方都在努力摸索中国特色的稀有病医疗保障模式，但如何从基础上减轻稀有病患者的医疗用度压力，仍是个全球性困难。专家指出，稀有病进医保频频激发存眷的深层原因，是由于因稀有病发病率低，药品用量少少，价值昂贵，今朝医保范例能涵盖的稀有病种类有限，且中国现阶段贸易医保仍有待完善，稀有病患者的医疗需求难以获得完全满意。

　　湖南省卫生部分相关认真人暗示，此前一些稀有病用药问题得以乐成办理，是因为中国人口基数大，部门病种的稀有病患者并不“稀有”，医保部分可以操作以量换价等价值会谈手段，促成企业贬价，与现行保障制度形成配合好处。但从久远来看，尚有许多稀有病新药临床总量少，很难议价。因此真正办理稀有病用药难、用药贵的问题，需要努力成长贸易保险，综合操作慈善、救济等社会资源为患者减负，有关部分还应加速仿制药研发和一致性评价，从基础上提高相关药品的可及性。(完)

【编辑:于晓】