稀有病药物阿加糖酶α打针用浓溶液获批进入中国

　　中新网北京8月28日电 (记者 李亚南)武田中国28日公布，旗下创新药物瑞普佳(阿加糖酶α打针用浓溶液)经国度药品监视打点局核准，用于确诊为法布雷病(α-半乳糖苷酶A缺乏症)患者的恒久酶替代治疗。

　　据先容，瑞普佳(阿加糖酶α打针用浓溶液)是中国今朝引进的独一的人源性酶替代疗法，可带来恒久的心、肾掩护并延缓疾病历程。

　　法布雷病是一种稀有的X连锁遗传性溶酶体贮积病，患者体内代谢产品三己糖酰基鞘脂醇(GL3)不能被裂解，在各组织和器官大量贮积，导致患者手脚凡是有灼烧般的剧痛感，并伴有少汗、无汗和不散热的症状。跟着病程希望，症状会逐渐加重并呈现肾、心等器官病变，诸如严重的肾成果衰竭甚至是尿毒症，或脑卒中、心肌梗塞等心脑血管并发症，如得不到有效治疗将严重危及生命。

　　酶替代治疗被海外指南/共鸣推荐为法布雷病的一线疗法。2013年版的中国Fabry病诊治专家共鸣中也提及：多个随机比较及开放扩展临床试验功效均显示，酶替代治疗法布雷病可淘汰患者细胞内GL3的沉积，减轻患者的肢端疼痛、胃肠道症状，改进心肌肥厚，不变肾成果，改进患者的糊口质量和预后。

　　上海交通大学医学院隶属瑞金医院肾内科主任医师陈楠传授暗示：“法布雷病导致的器官损伤险些是不行逆的，如得不到实时有效的治疗，患者的肾、心等重要器官会发生严重的成果损害和病变，危及生命。瑞普佳(阿加糖酶α打针用浓溶液)的疗效已经有20年的真实世界数据验证，将为中王法布雷患者带来更多的治疗选择。“

　　已往，由于法布雷病知晓率低，且缺乏诊断技能和转诊途径，患者确诊时间需要长达数十年之久。今朝，海内大部门法布雷患者仍在接管对症过问，如止痛、肾透析、安装心脏起搏器等，导致大大都患者无法节制病情，严重影响患者小我私家和家庭糊口质量。2018年，法布雷病位列由国度卫健委等五部分连系拟定的《第一批稀有病目次》。

　　瑞普佳(阿加糖酶α打针用浓溶液)于2001年率先在欧盟得到上市许可。停止2019年4月，已在高出63个国度/地域上市。2018年3月，瑞普佳(阿加糖酶α打针用浓溶液)遴选进入国度药品禁锢局药品审评中心宣布的第二批临床急需境外新药名单，通过专门通道的加快审评和审批，让该国际创新药物惠及中国患者。(完)

【编辑:张楷欣】