鼓励新药研发、降低用药价格……罕见病防治创出中国模式

　　鼓励新药研发，动态调整目录，降低用药价格

　　罕见病防治创出中国模式(大健康观察)

　　人民日报海外版记者 熊 建 《 人民日报海外版 》( 2022年01月04日 第 09 版)

　　随着国家医疗保障制度的逐步完善，罕见病治疗及保障问题越来越受到关注。

　　在日前召开的2021年中国罕见病大会上，国家医疗保障局副局长李滔介绍，截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入国家医保药品目录。2021年共有7个罕见病药品谈判成功，价格平均降幅达65%。

　　本届中国罕见病大会由国家卫健委、中国红十字会总会指导，中国罕见病联盟、中国红十字基金会、中国医药创新促进会、中国医院协会主办。

　　会上，全国人大常委会副委员长、中国红十字会会长陈竺表示，党的十八大以来，罕见病这一特殊领域日益受到国家和社会各方的关注。国家卫生、科技、药监、医保等相关部门通力合作，在加强政策研究和制度建设的基础上，通过制定罕见病目录、建立全国罕见病诊疗协作网、加强区域协作和远程支持等措施，形成工作合力，探索出破解罕见病防治难题的“中国模式”，共同推进罕见病防治与保障事业迈上了新的台阶。

　　关注罕见病

　　体现生命至上

　　罕见病的防治研究具有非常重要的意义。

　　国家罕见病诊疗与保障专家委员会顾问钟南山院士指出，第一，罕见病虽罕见，但在中国，任何一种罕见病的患者绝对数量很多，这是一个容易被忽视的弱势团体。对罕见病的关注体现了党和国家“生命至上”的国策。

　　第二，在临床医生对很多种疾病的分析综合中，罕见病常常是最后发现的或者确诊的，这实际上带动了我们对很多疾病诊断和鉴别诊断的认识水平。要搞清一个罕见病，必须要对很多所谓的常见病或者少见病要有比较多的认识以后，排除了以后，再经过一些特殊诊断来得到一个正确的结论，对很多疾病的认识会有一个很大的提高。

　　第三，中国对罕见病的深入研究将为国际上该领域的防治提供新思路。

　　研发有平台

　　提升供应能力

　　“十三五”期间，卫健、工信等五部门联合印发《第一批罕见病目录》，收录121种罕见病，目前83种治疗药品已在中国上市。

　　工业和信息化部副部长王江平表示，工信部密切关注罕见病患者用药需求，通过实施《医药工业发展规划指南》《“十四五”医药工业发展规划》等，引导企业加强研发治疗罕见病的特效药物，将罕见病药物产业化项目纳入工程攻关重点任务，推动建立罕见病药物研发平台，支持鼓励企业在罕见病药物研发中充分发挥主体作用。同时，将罕见病药物纳入小品种药、短缺药管理，开展集中生产基地建设和生产供应监测，推动罕见病药物供应保障能力得到持续提升。

　　王江平表示，工信部将着力打造良好产业政策和市场环境，持续推动医药产业高质量发展；着力调动科研机构、生产企业开发罕见病药物的积极性，尽快实现罕见病治疗药品研发生产；着力加强罕见病药物生产供应监测和供需对接，推动建立短缺药品供应保障联盟，充分发挥国家医药储备蓄水池作用，为满足人民群众健康需求和美好生活向往不断作出新的贡献，一如既往全力支持罕见病防治与保障工作。

　　审批在优化

　　加快上市速度

　　“今年国家药监局新批准了利司扑兰口服溶液用散、布罗索尤单抗注射液等10个罕见病药品，用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)、青年帕金森、高氨血症等罕见病。”国家药监局副局长陈时飞说，“这些药品填补了国内相关罕见病治疗用药的空白，为更多罕见病患者延缓病情发展、提高生活质量带来了希望。”

　　近年来，国家药监局不断优化审评审批程序，加快罕见病新药上市速度。