商业模式创新助力生物医药科研及产业高质量发展

人民网广州2月21日电 （薛艳艳）2月17日，由中央网信办网络传播局指导，广东省委网信办、人民网联合主办的“未来已来·高质量发展看广东”网络主题活动走进广州。目前，由云舟生物科技（广州）股份有限公司研发的高精尖基因递送技术填补了该产业的空白，促进生命科学学科科研。2月18日，人民网记者团队来到云舟生物，见证基因载体供应商如何实现研发、定制、生产的全产业链服务，帮助全球80多个国家和地区的科研院校和制药公司提振效率，助力构建人类卫生健康共同体。

助力学科科研：“乐高化”构建载体智能交易平台

在中国广州市黄埔区的一间实验室里，云舟生物首席科学家蓝田博士正在热情洋溢地介绍着基因递送的含义，“可以理解为，把一串遗传物质放在‘货拉拉’车里，递送到细胞，从而实现有效的基因递送。不过我们的递送载体都是一对一定制的”。通过把多样化的载体模块化，用有限的乐高积木块，进行排列组合搭建出无限多的房子，基因递送载体智能设计交易平台——“载体家（VectorBuilder）”有效地提高了科研效率。据了解，模块化基因递送载体的构建比实验室里高出两个数量级。

蓝田博士介绍基因递送技术。人民网 薛艳艳摄

传统来说，基因递送是由科研人员在实验室进行作坊式的实验完成的，多次的DIY尝试才能获得偶有的成功。“我们想支持科研人员回归科研，而非为了做科研项目去做个性化的科研试剂”。作坊式的基因递送载体如何实现工业化标准的生产呢？得益于当地政策扶持体系的支持，现如今，这个基因载体的“私人定制电商平台”建立了从需求分析、载体优化、在线订购到后台方案拆分、生产交付的全新的“一站式”商业模式，开启了定制化基因载体的商品化时代。

生产车间人员正在统计数据。 人民网 薛艳艳摄

蓝田博士介绍道：“基因递送的实际应用除了基础科研和基因药物之外，几乎适用于生命科学所有的领域”。无论是洗衣机使用的助降解的酶，还是通过藻类和微生物的光合作用生产乙醇的绿色能源，都离不开基因递送技术。2022年7月，云舟生物发布开发了腺相关病毒（AAV）超级库，针对人体主要的组织进行靶向治疗的 AAV衣壳，免费向科研市场开放，此举大大地促进中国基因药物的基础研究和临床应用。

此外，“未来，基因递送临床上的使用有望迎来爆发式的增长”，蓝田博士表示。而在这一领域，云舟生物在去年八月份与下游基因药物企业合作，进行了罕见病基因治疗药物的研发，尝试为患者减轻病痛。

服务全球：技术创新赋能产业发展

截至目前，云舟生物的基因递送体系已经与全球二十多家知名企业、科研机构建立长期合作关系，来自80多个国家和地区的4000多家科研院校和制药公司的5万多名客户组成了该企业庞大的海外市场。包括哈佛大学、剑桥大学在内的全球顶尖科研院所与制药企业为云舟生物提供了90%以上的订单。

作为一项技术手段，基因递送具有诸多共性，集中“定点”攻破技术瓶颈将在短期内取得较大成效。云舟生物设想打造基因递送产业研究院，聚焦基础研究与应用转化，为生物医药行业提供更多工具，进一步带动基因药物产业链的发展赋能行业发展。未来，许多过往只存在于概念的基因药物有望成为现实。