王威东代表：加快罕见病立法推动“孤儿药”研发

发展是党执政兴国的第一要务。党的二十大报告指出，高质量发展是全面建设社会主义现代化国家的首要任务。今年是全面贯彻落实党的二十大精神的开局之年，如何贯彻新发展理念、推动高质量发展，是关系现代化建设全局的深刻命题，也是各企业负责人的必答考题。

为充分展现代表委员担当尽责的行动风采，及时传递企业负责人对两会精神的深刻领悟，人民网《对话企业家》栏目特别策划推出“实干开新局”系列，进一步放大企业家有益建言，向市场传递两会积极信号，助力营造扎实谋开局、全力促发展的实干氛围。

“罕见病从发现、诊断、治疗，再到医疗保险和患者后期管理，是一个庞大的系统性工程。我国现有法律制度涉及罕见病的相关规定较为零散且笼统，亟需从立法层面加以规范，才能较大力度提高我国罕见病诊断治疗水平。”近日，全国人大代表、荣昌生物制药（烟台）股份有限公司董事长王威东在做客人民网《对话企业家》栏目时表示。

“瓷娃娃”“月亮孩子”……这些美丽名字背后，对应的却是残酷的罕见病。罕见病虽发病率低，但确诊难、缺少药、药价高，是当前诊治的三大难题。今年两会，王威东带来的建议就聚焦在加快罕见病立法，完善罕见病认定、药物研发及配套医疗保障制度等方面。

对于提交这份建议，他有着自己的考量。“目前我国对于罕见病的定义、诊断标准、治疗方案和后续管理等方面，在法律上没有明确界定，现有法规在执行过程中严肃性和力度不够。此外也需要与国际接轨，借鉴目前已设立罕见病相关法律法规的他国经验，解决罕见病立法中遇到的相关问题。”王威东认为，要从立法入手，完善顶层设计。与此同时，要加强对罕见病相关领域的基础研究，提升罕见病诊疗水平。

研究显示，在全世界范围内，只有不到5%的罕见病有药可治。针对药品生产企业在罕见病诊治中承担的角色，他坦言，研发罕见病药物是创新药企业的使命，但需要多方力量支援。“罕见病药物投放市场后，要建立回报机制，能够让研发创新药的投入得到有效回收，这样才会不断有经费投入到新的药物研发中。”

王威东表示，目前国内生物医药领域在推进创新药研制方面取得了一定成效，主要体现在三方面：一是新药创制企业已研发出一批具有国际水平的世界级新药；二是创新药技术平台的发展和完善，对于新药的输出能力得到了较大提升；三是临床开发目前与国际水平的差距正逐渐缩小，临床与国际接轨愈发密切。

“作为企业应该要把自己的生存和发展同国家民族前途命运紧紧联系在一起，以责任担当投身科研创新，不负人民的期待，这也是我们奋斗的目标。”王威东表示，相信在未来十年、二十年，中国的医药企业和生物医药产品可以大踏步走向国际市场，形成更大的竞争力。

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