新纳米颗粒可在肺部进行基因编辑
小字号
原标题：新纳米颗粒可在肺部进行基因编辑
美国工程师设计了一种新型纳米颗粒，可用于肺部，在那里它可以传递编码有用蛋白质的信使RNA（mRNA）。随着进一步发展，这些颗粒能为囊性纤维化和其他肺部疾病提供可吸入的治疗方法。该研究3月30日发表在《自然·生物技术》上。
麻省理工学院化学工程系教授丹尼尔·安德森表示，这是首次证明RNA在小鼠肺部高效递送。研究人员希望它可用来治疗或修复一系列遗传疾病，包括囊性纤维化。
在一项对小鼠的研究中，安德森及其同事使用这些颗粒来传递编码CRISPR/Cas9成分的mRNA，这可能为设计治疗性纳米颗粒打开大门，这些纳米颗粒可剪掉并取代致病基因。
在新研究中，研究人员着手开发可靶向肺部的脂质纳米颗粒。这些颗粒由两部分分子组成：带正电荷的头基和长脂质尾巴。头基的正电荷有助于粒子与带负电荷的mRNA相互作用，并且还有助于mRNA从会吞噬粒子的细胞结构中逃逸。
同时，脂质尾部结构有助于颗粒通过细胞膜。研究人员为脂质尾巴提出了10种不同的化学结构，以及72种不同的头基。通过在小鼠实验中筛选这些结构的不同组合，研究人员能够识别出最有可能到达肺部的结构。
研究表明，可使用这些颗粒来传递编码CRISPR/Cas9成分的mRNA，这些成分旨在切断遗传编码到动物肺细胞中的停止信号。当停止信号被移除时，荧光蛋白的基因就会打开。测量这种荧光信号使研究人员能够确定成功表达mRNA的细胞百分比。
研究人员发现，在一剂mRNA之后，大约40%的肺上皮细胞被转染，两剂使水平超过50%，三剂达到60%。治疗肺部疾病最重要的目标是两种类型的上皮细胞——棒状细胞和纤毛细胞，每一种都以大约15%的比例被转染。
新颗粒也会迅速分解，使它们能够在几天内从肺部清除，并降低炎症的风险。如果需要重复剂量，颗粒也可多次输送给同一患者。团队现在正在努力使纳米颗粒更稳定，从而可使用雾化器吸入。（记者张梦然）
(责编：赵竹青、陈键)
分享让更多人看到
推荐阅读
业界：汽车行业进入“下半场”智能网联和绿色低碳是关键
人民网北京4月2日电 （记者王连香）“汽车革命的下半场是智能化、网联化、共享化，其主要核心技术是汽车芯片和操作系统。”香港大学荣誉教授、中国工程院院士陈清泉在中国电动汽车百人会论坛国际论坛上表示，智能网联重新定义了汽车，它不再是一个传统的机械产品，而从一个代步的工具走向智能移动的出行空间。…
青岛着力满足改善型住房需求 政企银协力探索产业新模式
房地产一头连着民生，一头连着经济增长。为促进房地产市场平稳健康发展和不断满足人民群众的美好居住生活需要，需要多方的共同努力，营造诚实守信、风清气正的市场氛围，不断增进民生福祉，让人民群众放心购房、放心租房。…
