把“潘多拉魔盒”变成“济世悬壶”(3)

“目前来看，基于成体细胞的基因编辑疗法才是值得提倡的策略。”吴宇轩说，“但前提是实验设计规范严格，伦理问题考虑周全，技术体系也要非常完善和成熟。”

众所周知，CRISPR/ Cas9基因编辑过程中存在“脱靶”现象，也就是“剪刀”剪在了错误的位置上。理论上来讲，技术的进步只能降低脱靶概率，却不能完全避免脱靶的出现。

但吴宇轩认为，只要设计严谨，前期验证实验周全，脱靶并不会是一个很大的威胁——目前用于临床的基因编辑策略都是基于Cas9 RNP （Cas9蛋白与合成的sgRNA在体外孵育形成的复合体）的， Cas9蛋白会在编辑完成后很快降解，脱靶的概率随之大大降低。而即便发生脱靶现象，在多数情况下也不会产生副作用。

“一切医学手段都是获益和风险的权衡。”薛天说，“重要的是，当一种疗法走向临床试验，被直接用于人体时，必须有专业的伦理委员会去评估它的潜在风险是否可以接受，是否值得被接受。”

相关论文信息：

https://doi.org/10.1038/s41591-018-0327-9

https://www.nature.com/articles/s41591-019-0401-y

https://doi.org/10.1126/sciadv.aav3335

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