对付新冠病毒，新药研发走到哪一步了(3)

医疗器械治疗：除了药物治疗外，依靠医疗器械进行的呼吸支持治疗，如氧疗、有创机械通气、体外膜肺氧合（ECMO）、循环支持等治疗方式在此次新型冠状病毒肺炎的重症和危重症患者治疗中也发挥了重要作用。

中药治疗：新冠肺炎属于中医“疫”病范畴，其研究思路和西药不一样，不是针对确定的靶点，而是通过系统性的方式治愈疾病。通过对病人观察治疗的深入，在总结分析全国各地中药诊疗方案、梳理筛选各地治疗经验和有效方药的基础上，需通过严谨的临床试验判断其有效性和安全性。

如何指导临床用药救治生命

目前，还没有出现官方认可的针对新冠病毒的特效药，大多数潜在治疗方案仍处于临床试验阶段，其效果还有待进一步观察和验证。那么在特效药出现之前，人们在临床用药上还可以做些什么？

对于药物研发而言，临床试验是一个必须经历的过程。对某种药物的适应证、安全性和有效性没有经过充分验证的情况下，大规模用药的风险很大。

然而临床试验也面临着诸多挑战。以“随机、对照、双盲”为特征的RCT（Randomized controlled trial）试验是现代医学验证药物疗效的“金标准”。但同时也面临着时间、临床设计的严谨性、对照选择及随机分组不合理、样本量不足、变量控制不充分、临床结局指标不确定、伦理问题等诸多挑战，从而有损临床研究证据质量，造成病例资源浪费，甚至可能影响患者的治疗。

在此情况下，采用真实世界数据（Real world evidence），通过回顾性的队列研究和病例对照研究，来更多地观察病人表现，进行初步判断、数据整合，能够与RCT试验进行互补，初步判断某种药物是否可能有效，并帮助临床试验的制定者改进、优化试验设计，增强临床试验在真实世界的结果可外推性。

同时，临床试验必须严格遵循既定的研究策略，规范、科学、有序地开展。但疫情迫切，在尚没有通过临床试验验证有特效药的情况下，还可以采用“超标签使用（指已经上市的药物，在其已经批准的适应证以外进行使用）”和“同情用药（指未上市的药物，特殊情况下在一定范围内用于治疗）”等解决方案，小范围给药治疗，待有更多临床证据表明某类药物对新冠病毒治疗的有效性和安全性之后，再讨论扩大规模的应用。

药物研发是一套完整而严谨的科研体系，背后有其自身特定的科学规律和严密逻辑作为支撑。针对新冠病毒的药物研发，短期内可以聚焦“老药新用”策略，同时搭配高效、合理、优化设计的临床试验，辅以严谨的其他用药考量，加速对病患的救治。此外，新疫情的暴发对整个国民经济造成的损失远远大于开发很多个药物的成本。所以针对这类公共卫生和重大传染性疾病，早期预备研发极为重要，且有赖于国家层面的中长期战略布局、统筹规划、资源合理分配以及可持续性研究投入。

面对来势汹汹的新冠肺炎疫情，GHDDI和清华大学药学院携手在第一时间正式向全社会研究机构和科研人员开放了相关技术平台和药物研发资源以及其他新药研发能力，旨在与社会各界共同加速针对新型冠状病毒的药物研发。1月底，针对新型冠状病毒研究的一站式科研数据与信息共享平台“Targeting 2019-nCoV”已正式上线，内容涵盖：新冠病毒全球研究进展实时跟踪，新冠病毒靶点分析、3D建模数据，以及冠状病毒历史药物研发数据下载和药物研发策略回顾等，相关领域的药物研发人员、临床工作者和社会公众可以实时跟踪和查询相关讯息。期待在这些努力之下，我们能够早日找到有效治疗药物，共克时艰。

（作者：丁胜，系全球健康药物研发中心主任、清华大学药学院院长）

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