新融合卵白疗法有望治疗凝血障碍
新融合卵白疗法有望治疗凝血障碍
据《科学》报道，一项新的临床研究发明，将一种小卵白与一种天然凝血因子融合，可以使凝血因子在人体内的浸染时间显著增长，该研究为血友病的治疗带来了但愿。
今朝，患有严重血友病（血液不能正常凝固）的人凡是每周须在家中打针凝血因子3到4次，以防备出血。而上述研究中新的融合卵白可以将打针治疗次数淘汰到每周一次。
研究人员制备了一种名为BIVV001的尝试性融合卵白，在一项大局限的临床试验中该卵白还没有被证明能阻止血友病患者出血，但其能使凝血因子一连时间耽误，这让一些研究人员感想欢快。
血友病凡是被称为“皇室病”，因为19世纪和20世纪该疾病一直熬煎着很多欧洲的统治家属。血友病有两种表示形式，即A型和B型，它们影响了全球超100万的男性（作为与X染色体连锁的疾病在女性中极为稀有）。
血友病A是这两种范例中较为常见的一种，是由基因突变导致凝血因子VIII缺陷引起的。患者凡是会呈现凝血障碍、枢纽问题和危及生命的出血事件。患者除非接管防范性的合成因子VIII治疗或打针其他有助于凝血的卵白质，不然每年产生的出血事件次数有时高出30次。
美国西北血液中心血液学家、新研究论文的主要作者Barbara Konkle暗示，频繁的打针治疗对血友病患者来说是一个庞大的承担。她和该规模的其他研究人员一直致力于减轻这种承担。
正常环境下，大大都VIII因子在体内由卵白质VWF使其处于不变状态，掩护凝血因子不被解析。然而，VWF对VIII因子在人体内存留时间有限制，将其半衰期限制在了15小时阁下。当VIII因子被注入时，它凡是会锁定在VWF上。
这项新研究提倡人、Sanofi and Sobi公司的研究人员开拓出了一种融合卵白，个中包括小部门VWF。他们但愿该融合卵白足以不变凝血因子，防备其与人体自身的VWF团结。
“只需要VWF的一部门就可以不变VIII因子，并不需要其他剩余的卵白质。” Konkle说。
16名患有血友病A和有防范治疗史的男性被纳入新的I/IIa期、开放标签研究，该研究主要用于评估BIVV001的安详性和半衰期。
参加者被分为低剂量组和高剂量组。每名患者接管一次单独重组VIII因子打针，然后渡过至少3天的洗改期（指在交错设计的试验中，在第一阶段与第二阶段治疗的中间一段，不平用试验用药品可能服用慰藉剂的时期），再打针BIVV001，随后调查患者28天，以确定每种剂量的安详性。
研究人员9月10日在《新英格兰医学杂志》上陈诉说，在患者接管BIVV001打针前，低剂量组和高剂量组的血浆VIII因子半衰期别离为9.1小时和13.2小时；打针BIVV001后，半衰期别离为37.6小时和42.5小时。在研究进程中，没有患者对VIII因子发生耐药性，也没有呈现过敏回响或相关事件。
Konkle说，该药物的第三阶段试验正在举办中。假如证实了BIVV001可以或许和凝血因子VIII一样阻止出血，且淘汰打针治疗次数，该公司但愿在2022年前将这些数据提交给美国食品和药物打点局，并寻求核准出售该药。
相关论文信息：https://doi.org/10.1056/NEJMoa2002699
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