第二例艾滋病患者治愈：疗法暂不具推广性(2)

张林琦：毫无疑问，“伦敦病人”治疗成本肯定非常高，骨髓采集、全身性清髓，以及其他监控应急措施等，这些费用比常规的疗法高出非常多。

按照现在的操作模式来看，该疗法成本基本上没可能降下来，首先找到供者就要花费很大，临床骨髓移植、安全保障等都需要高昂费用。

《中国科学报》：那是不是说，这两例治愈病例的意义并没有想象中那么大？

张林琦：“柏林病人”和“伦敦病人”被治愈，确实有里程碑式的意义。这不仅证明了一种疗法的有效性，也指明了一个值得继续探索的方向。

按照这个疗法的原理，如果能把普通捐赠者骨髓里的CCR5基因有效敲除掉，就可以大大增加对艾滋病有治疗意义的骨髓来源。或者直接拿艾滋病患者自己的细胞进行体外基因敲除，这还能避免移植排斥反应。

科学就是这样，刚开始取得一个突破是不惜代价的。突破了，接下来就要思考如何开发更安全、更经济、更具普及性的办法。

《中国科学报》：您说的方法是指基因编辑疗法吗？现在这方面的实践怎么样了呢？

张林琦：要想解决CCR5基因供者稀缺的问题，基因编辑疗法可能是当前唯一比较有效的解决方法，它可以很有效的把CCR5基因敲除掉。

但是我们现在面临的问题包括：基因敲除的精度、准确性和效率。如果敲除效率达不到100%，（治愈）根本一点希望都没有，因为病毒会扩散到没有敲除掉CCR5基因的细胞中，也就是病毒肯定会再次反弹。

要达到把CCR5基因100%敲除掉的目标，还要走一段艰苦的探索之路。这就像在大海中捞针，如果找错了，捞出一块“石头”，那后果还是很严重的。另外，找到针后还要把它精确地打断，这还是很困难的。

《中国科学报》：我们注意到，两个治愈的艾滋病病人都同时患有两种严重疾病（“柏林病人”是同时患有艾滋病和急性骨髓性白血病；“伦敦病人”是同时患有霍奇金淋巴瘤和艾滋病），这是巧合吗？还是有别的原因？

张林琦：鉴于现有的抗艾滋病药物已经能够很好的抑制病毒在体内的复制、提高感染者的寿命、维持病人的健康状况。因此对于只患有艾滋病的病人来说，通常没有必要接受可能会对身体造成额外伤害的疗法。

“柏林病人”和“伦敦病人”之所以都采取骨髓治疗的方法，是因为他们患有的其他病症必须要采取骨髓移植的方法治疗，否则就会有生命危险。

在这种情况下，他们是有需求的，骨髓移植疗法是确定的，只不过需要骨髓移植的供者需要携带CCR5-Δ32等位基因，这样可以实现“一箭双雕”的作用。（韩扬眉 李晨阳）

论文链接：https://doi.org/10.1016/S2352-3018(20)30069-2

版权声明：凡本网注明“来源：中国科学报、科学网、科学新闻杂志”的所有作品，网站转载，请在正文上方注明来源和作者，且不得对内容作实质性改动；微信公众号、头条号等新媒体平台，转载请联系授权。邮箱：shouquan@stimes.cn。