诺奖理会｜基因铰剪重写生命暗码，敦促生命科学革命性厘革

 
 
诺奖理会｜基因铰剪重写生命暗码，敦促生命科学革命性厘革  
 

10月7日，2020年诺贝尔化学奖花落两位基因编辑技能CRISPR/Cas9的发现者：埃曼纽尔·卡彭蒂耶（Emmanuelle Charpentier）和詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna），获奖来由是“开拓了一种基因编辑技能”。两人将得到1000万瑞典克朗奖金（约合760万人民币）。

组委会在新闻稿中将CRISPR/Cas9称作“基因技能中最锐利的东西之一”，操作这些技能，研究人员可以很是准确地改变换植物和微生物的DNA。这项技能对生命科学发生了革命性的影响，正在为新的癌症疗法做出孝敬，并大概使治愈遗传疾病的空想成真。

这是诺贝尔化学奖首次同时授予2名女性科学家。

CRISPR-Cas9是一种基因编辑东西，个中Cas9酶就像一对可以或许切割DNA链的分子铰剪。一旦酶在特定位点切割DNA，就可以举办插入和编辑，从而改变DNA序列。

CRISPR的全称是“clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats”（即成簇、纪律隔断的短回文反复序列）的缩写。操作这种序列，细菌可以对侵袭过它的病毒发生“影象”。自从日本科学家20世纪80年月末发明CRISPR之后，科学家就一直在研究这种奇怪的基因序列。然而，直到杜德纳和卡彭蒂耶偶尔留意到一种名叫Cas9的卵白，CRISPR才显示出它作为基因组编辑东西的庞大潜力。

诺贝尔化学委员会主席Claes Gustafsson说，“这种基因东西有着强大的气力，影响着我们所有人。它不只使基本科学产生革命性变革，并且发生了新的作物，并将带来开创性的新疗法。”

1968年，卡彭蒂耶出生于法国。她于1995年获法国巴斯德研究所博士学位。现任德国马克斯普朗克病原体科学研究所主任。

1964年，杜德纳生于美国华盛顿。1989年，杜德纳获美国波士顿哈佛医学院博士学位。现为美国加州大学伯克利分校传授，霍华德·休斯医学研究所研究员。

基因铰剪：改写生命暗码的东西

1953年，J.D.Watson和F.H.C.Crick提出了DNA的分子布局。从此，科学家们开始尽力开拓可以或许哄骗细胞和有机体遗传物质的技能。跟着CRISPR-Cas9的成长，科学家如今可以或许在细胞和生物体内修改DNA序列。这项技能在基本科学、生物技能等规模获得了遍及的应用。

作为一项具有惊人潜力的基因编辑技能，CRISPR-Cas9的发明是一个意外。诺贝尔奖组委会先容，当卡彭蒂耶和杜德纳开始研究链球菌的免疫系统时，他们认为本身可以开拓出一种新的抗生素。意外的是，他们发明白一种新的分子东西，它可以用来在遗传物质上准确切割，使改变生命暗码成为大概。

2011年，杜德纳开始与卡彭蒂耶相助成长CRISPR技能。一年后，两人在《科学》杂志颁发论文，首次阐明白CRISPR基因编辑系统在试管中准确切割DNA的可行性。他们简化了基因铰剪的分子构成，使这项技能更易于利用。

从此，CRISPR技能被不绝推广。植物科学家用它开拓出可以或许抵制霉菌、害虫和干旱的作物。医学规模，新癌症疗法的临床试验正在举办。当前，科学家正在开展临床试验，研究是否可以利用CRISPR/Cas9治疗镰状细胞贫血和β地中海贫血等血液疾病，以及遗传性眼病。

需要留意的是，这项强大的基因编辑技能有大概被滥用。多年来，多王法令管控着基因工程的应用，个中包罗克制以遗传改变的方法修改人类基因组，涉及人类和动物的尝试在开始之前必需颠末伦理委员会的审查和核准。世界卫生组织近期创立了一个全球多学科专家小组，专注于审查与人类基因组编辑有关的科学、伦理、社会和法令挑战，目标是为人类基因编辑拟定一个全球管理框架。

专利与贸易化