我国学者治疗多发性骨髓瘤获得突破性进展(2)
值得一提的是,该创新型临床治疗方案获得显著疗效,由国家转化医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属瑞金医院与南京传奇公司合作,联合上海长征医院、江苏省人民医院,在国际综合性权威学术期刊《美国科学院院刊》(PNAS)发表了题为“Exploratory trial of a biepitopic CAR-T targeting B-cell maturation antigen in relapsed/refractory multiple myeloma”(靶向B-细胞成熟抗原的双表位CAR-T治疗复发/难治多发性骨髓瘤的探索性临床试验)学术论文,标志着CAR-T治疗MM进入了一个新的重要的里程碑。
目前,国家转化医学中心(上海)、瑞金医院作为II期临床试验的牵头单位,已于2019年3月17日收到第一个II期临床试验的CAR T 细胞制剂,并于22日进行了第一例患者的细胞回输,现即将完成治疗后出院,II期临床试验进一步优化和规范了治疗流程和方案,研究者将确保临床试验成功,为更多的MM患者造福。
国家转化医学中心主任陈赛娟介绍了CAR-T治疗多发性骨髓瘤多中心Ⅱ期多中心临床试验开展情况,她认为,瑞金医院血液科与传奇公司合作,在临床上已经取得很好的效果,“未来,依托国家转化医学中心,我们还将在急性淋巴细胞白血病、淋巴瘤获得新的CAR-T细胞治疗的突破;此外,在遗传性疾病,如血友病、地中海贫血等血液病进行基因改造的细胞治疗方面做出更多的探索,造福更多的患者。”
上海市药品监督管理局局长闻大翔也表示,生物医药作为本市战略性新兴产业的重要支柱之一,离不开一批具有自主研发产权的好药品、好产品,“目前,本市科技成果转化已从资格认定转为备案管理制度,有力地助推了相关药品产品成果的积极转化,我们期待,LCAR-B38M可以成为首个获批的CAR-T免疫治疗产品,真正快速进入临床应用阶段。”
出席本次新闻发布会的专家和领导还有中国工程院院士、瑞金医院终身教授王振义,上海市卫生健康委员会主任邬惊雷,上海申康医院发展中心党委书记、主任王兴鹏,上海交通大学副校长,医学院院长陈国强、瑞金医院党委书记杨伟国,南京传奇生物科技有限公司首席科学官范晓虎等。