君实事件牵扯出PD-1江湖竞争：医保准入关键点有哪些
君实生物近日突遭某公众号质疑，而这个时间恰好是医保谈判关键节点。
关系到中国数百万肿瘤患者治愈的PD-1药物，正在面临激烈的医保准入角逐。国家医保局近日发布的《2020年国家医保药品目录调整通过形式审查的申报药品名单》显示，6款PD-1全部进入医保初审名单，包括了2款进口PD-1和4款国产PD-1。从竞争格局来看，君实生物的“拓益”以及恒瑞生物的“艾瑞卡”，有望成为此次医保谈判最有力的竞争者。
从2020年国家医保药品目录调整工作方案时间表来看，11月为医保谈判和竞价阶段，谈判结果将于12月公布。
君实生物遭此风波，股价受到重创，最终影响未明。截至上一个交易日（11月13日），君实生物在A股股价难掩跌势，报71.27元/股，跌6.22%；其在港股股价在开盘跳水后尾盘翻红，报42.75港元/股，涨1.30%。
从医保准入角度而言，谁将最终获批进入医保目录？卫生经济学评估标准又是怎样？这些结果不仅会直接决定药物的可及性、患者负担，还将影响到企业的再创新动力。
PD-1价格有望进一步下降
一直以来，PD-1的价格是患者、国家医保部门首要考虑的因素。
查询肿瘤病友社区应用软件可以发现，“进口药实在太贵，几个疗程的价格不菲，有的患者直到病情晚期了才买几只做最后一搏。”此类声音不在少数。
其中，网友Snoopy的父亲于2015年10月左右在香港开始使用“K药”时，第1针的价格是4.8万元/100毫克，第6针时价格降到3.3万元/100毫克。对于君实生物日前被某公众号质疑疗效一事，网友Snoopy表示，“君实的‘拓益’在我们病友群里的口碑还不错，至少没有看到谁出现了严重副作用。”
进入初审的6大PD-1药物2020年上半年销售数据对比（元）
类别
生产企业
药物名称
商品名/俗称
今年上半年销售额
年治疗费用
进口
默沙东
帕博利珠单抗
K药
66.72亿美元
22.13万
百时美施贵宝
纳武利尤单抗
O药
34.19亿美元
28.67万
国产
信达生物
信迪利单抗
达伯舒
9.21亿元
9.7万
君实生物
特瑞普利单抗
拓益
4.26亿元
9.36万
恒瑞生物
卡瑞利珠单抗
艾瑞卡
超20亿元
赠药前12万
百济神州
替雷利珠单抗
百泽安
3.5亿元
3个月8.5万
（数据来源：根据各药企财报、其他公开数据等整理）
作为迄今为止被纳入国家医保目录的唯一PD-1药物，信达生物“达伯舒”的价格，在实行医保报销后从7838元/瓶降至2843元/瓶，降幅64%，患者全年费用约9.7万元。
而从今年的竞争格局来看，君实的“拓益”以及恒瑞的“艾瑞卡”，有望成为此次医保谈判最有力的竞争者。
价格方面，“拓益”为7200元/支（240毫克），考虑赠药方案后的年治疗费用约在9.36万元；“艾瑞卡”则在第四季度推出“全年药费39600元”活动，而此前算上赠药该药的年花费约12万元。也就是说，患者的PD-1年费用有望在上述层面进一步下降。
君实生物15日回应记者关于产能询问时表示，“目前，我们已在苏州吴江和上海临港建立了两个生产基地，总产能达33000升，能够完全满足公司制定的明年的研究用药和销售计划需求。”
除了价格，医保准入还需要考虑哪些因素？
中国药科大学教授丁锦希曾表示，“临床疗效创新”也是重要的评价指标，这包括了患者的无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）等核心疗效有无显著差异和重大突破，从而确保医保资金真正用于提高参保人的治疗。
从药物疗效上看，上述国产PD-1上市后的疗效暂未能有充分数据支撑，但根据最“K药”和“O药”公布的较大规模的、跨癌种的5年生存数据，“O药“5年生存率中，恶性黑色素瘤34.2%、肾癌27.7%、肺癌15.6%，“K药”5年生存率中，初治肺癌23.2%，经治肺癌15.5%。
记者了解到，通过“卫生技术评估”来影响药物在我国医保、临床上的准入，已经成为现阶段乃至今后的主流模式。
国家卫健委药物与卫生技术评估中心副主任赵琨告诉记者，卫生技术评估是世界卫生组织（WHO）在2014年正式向全球所有成员国倡议建立卫生技术评估体系，包括从经济、社会、服务组织体系、伦理等多维度来判断一个产品的价值。
“可以说，卫生技术评估是一种独立的、由第三方来开展的决策分析工具。它是公允的，用证据说话，能带来其对所有利益相关方影响的证据链，并很好地展示其临床应用价值，可以有效地辅助医保决策。” 赵琨表示。
如何辅助医保决策？
赵琨表示，让患者有好的生活质量，更好地回归社会，是所有医疗技术的最终目的。
“在医保准入的药品中，创新药物是被重点关注的，因为其往往解决了临床没有被满足的需求，可以说是‘性价比高’。”赵琨告诉记者，“但创新药物在进入中国市场时，需在定价方面进行战略性考量。”
赵琨认为，中国的患者数量庞大，潜在市场巨大，“包括创新药物在内的所有国外药物在进入中国市场时，它的价格需要跟市场的患者数量相匹配，这也是为什么要进行医保谈判的原因之一，因为我国有‘量’的优势。”
当然，药品准入医保需多维度考量。“首先，是要考虑病种在我国的疾病负担情况，比如心脑血管疾病、肿瘤等慢病都在医保覆盖范围内；其次，是要关注重点人群，如儿童、妇女及老年人；再者，要关注罕见病等受社会关注的病种。”
赵琨也表示，药品的临床价值上，有效性、安全性是默认参数。“在确认了药品的疗效与安全后再进一步要求其经济性。这需要药企提交药品的在生产国、中国的增量成本效果（ICER）及预算影响分析数据，医保专家评审委员会针对这些数据来源的准确性、客观性等进行全面评判，如果技术复杂，不排除委托第三方重新开展技术评估。”
此外，医保准入的药品还要兼顾其社会价值。“包括用药方便以及药物的可及性和依从性方面。”赵琨表示，“对于临床应用技术门槛要求不高的产品，即使是基层医院医生也完全可以开出处方，这就是产品具有了较大的社会价值。”
目前，医保专家评审委员会包括了临床、药学、卫生经济学、医保支付、政策等多领域专家，未来可能还会把患者纳入进来。“目前，该委员会已拥有5万人专家库，为了防止主观偏移对最终决策的影响，医保采取了随机抽取专家的机制。”赵琨说。
