罕见病用药进医保之难：病人有多少？都在哪里？

　　常常一药难求 还需摸清“家底”

　　稀有病用药进医保之难

　　张笑总会随身带着一个小药瓶，空的。这是她2016年从台湾带返来的，内里装着治病的特效药。  

　　因为患有黏多糖贮积症I型这种稀有病，27岁的张笑仍然保持着童年的身高，一度无法本身完成洗头、穿袜子等行动，走路也得小心翼翼。这是一种溶酶体累积病，今朝无法彻底根治，最有但愿的疗法是特异性酶替代治疗和基因治疗。

　　本年6月，被视为治疗黏多糖贮积症I型特效药的打针用拉罗尼酶浓溶液(商品名：艾而赞)得到国度药监局核准上市。9月18日，国度医保局公示了751个通过2020年国度医保药品目次调解形式审查的药品，艾而赞入列。但医保目次调解的流程漫长而巨大，艾而赞要纳入医保尚有相当长的间隔。

　　张笑和病友们陷入了另一个逆境：不是无药可用，但却用不起。查阅医学资料，张笑相识了艾而赞在海外的订价，那是一个绝大大都患者都承担不起的价值。

　　今朝，在我国获批上市的55种稀有病治疗用药中，已有32种被纳入国度医保药品目次，合用于19种稀有病。张笑很但愿艾而赞能被纳入医保目次，但她也大白这个进程有多不容易。

　　“能活到此刻，我已经赚了。”面临大夫和护士，张笑常常这样说。看到越来越多稀有病用药纳入医保目次，她心里又燃起了但愿。

　　他们也许尚有更多选择。

　　一药难求

　　因为并发症，张笑的视力欠好，爬坡上坎时尚有些颤颤巍巍，但从地铁站、公交站到协和医院门诊楼的那段路却走得很是稳当。从1997年被确诊为黏多糖贮积症I型开始，她就一直在北京协和医院就医。

　　在这里，身材小小的张笑是个“小明星”。从大夫护士，到门口保安，很多人都认识她。近20年来，她一直在这里看病，从协和的老楼看到新楼，从儿科看到物理医学病愈科。有大夫打趣：“哪个大夫更好措辞，笑笑没准比我们还清楚。”

　　张笑来自一个普通的职工家庭，为给她看病，家里耗费甚巨。大专结业后，张笑独身“北漂”，在北京一边事情一边看病。求医多年，她跟许多专家都认识，有号街市看上这一点，撺掇她一起倒卖专家号，但她一次也没同意。

　　她确实很需要钱。微薄的人为只够她在北京根基的糊口，要看病、买药还得想此外步伐。从初中开始，她就有了存钱的习惯，有时是五毛一块，有时是十块一百，攒到本日终于凑够了买艾而赞的钱。“我就想在有生之年能打上一针，体验一下身体内里有那种酶是什么感受。”

　　能用上药，能看到特效药进医保，是很多稀有病患者的配合愿望。

　　“我们也常常会以为没但愿，但每次看到有其他的稀有病进入稀有病目次，可能被纳入医保了，总会以为更有奔头。”刘金柱汇报中青报·中青网记者。他被称为“涛子哥”，是北京蝴蝶结结节性硬化症稀有病关爱中心的认真人，也是这种稀有病的患者。

　　这是一种个别差别较大的稀有病，经常累及多个器官和系统，很容易被误诊及耽搁治疗。患者的救命药是氨己烯酸片(商品名：喜保宁)，但在境内尚未获批上市，既没有厂家出产也没有商家销售，大大都患者只能找人代购。受新冠肺炎疫情影响，一些蝴蝶结结节性硬化症患者一度还要合着“拼药”，所幸这一排场从4月底开始逐渐获得缓解。

　　“‘涛子哥’他们都在僵持，我们有什么不能的。”并蒂莲关爱中心提倡人钟琪(假名)说。她是另一种稀有病——根基相胞痣综合征的患者。这是一种常染色体显性遗传的稀有病，因为过分稀有，很多大夫都诊断不清楚，她在网上也只找到寥寥几个病友。