罕见病用药进医保之难：病人有多少？都在哪里？(2)

　　前几天，刘金柱和钟琪都在北京介入了一场稀有病群体的相助交换会。刘金柱把这种交换勾当视为稀有病界的武林大会：“就像金庸小说里的帮派，偶然开武林大会碰一下，其实照旧应该多碰一碰，多交换一下。”

　　稀有病用药如何进医保

　　在上述稀有病交换勾当上，各类稀有病患者、病友组织，以及医药企业、当局机构人士聚积在一起，接头了很多议题。个中，最重要又最敏感的一个议题是——稀有病用药该如何纳入医保？

　　连年来，全社会对稀有病群体的存眷逐渐增多。2018年《第一批稀有病目次》出台，2019年全国稀有病诊疗协作网创立，从此多项稀有病支持政策不绝出台。

　　蔻德稀有病中心宣布的《中国稀有病医疗保障都市陈诉2020》指出，停止2020年5月18日，以《第一批稀有病目次》为统计依据，有38种稀有病药物被收录在国度医保目次中，涉及21种稀有病。尚有14种“稀有病药物”(其治疗的8种疾病固然尚未被收录于《第一批稀有病目次》，但已经是国际社群遍及承认的“稀有病”)也已被纳入国度医保目次中。

　　处所层面在医保和医疗救济上的机动摸索，已经成为稀有病保障的重要敦促气力。据相识，有4种稀有病(包罗戈谢病、庞贝病、BH4缺乏症和高苯丙氨酸血症)已被部门省市纳入内地医保付出或医疗救济中，这在必然水平上缓解了部门地域稀有病患者的用药及需求。

　　譬喻，山西、湖南、浙江、四川成都等省市已实验将部门稀有病药物纳入省级或市级大病保险用药范畴，在根基医疗保险报销之外的用度，由大病保险来包袱，报销额度从几万元一年到几十万元一年不等。

　　2015年，浙江省将思而赞等3种稀有病非凡药品纳入大病保险付出范畴。2018年，浙江又将地拉罗司、醋酸兰瑞肽等8种稀有病药物与其他20种药物一起纳入大病保险付出范畴。

　　另外，浙江还在全国第一个成立省级统筹的稀有病用药保障专项基金，按每人每年2元尺度，实行全省统一保障范畴、统一报酬程度、统一诊治类型、统一用药打点。据蔻德稀有病中心测算，浙江省每年稀有病用药保障专项基金可用预算为1.09亿元。

　　不外上述陈诉也提醒，今朝仍有14种稀有病涉及的所有治疗药物均未被纳入我国医保目次，个中高值、出格昂贵的药物保障问题尤为突出。

　　前段时间引起遍及存眷的70万元一针的“天价药”——诺西那生钠打针液就是个中的缩影。这是一种稀有病脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗的特效药。在一些国度，这款特效药已被纳入医保，可能有其他药品福利打算，购药本钱大大低落。而在中国，因为这款药在2019年2月才获批上市，错过了介入当年医保会谈的时机，没能纳入医保。

　　如何摸清“家底”

　　对付上述SMA“天价药”的问题，国度医保局曾回应称，“除了药物的原质料、研发本钱等，药企也会思量利润问题”，该药处于市场把持，已被纳入医保会谈日程。暂未拿到医保会谈“入场券”的诺西那生钠打针液原研药企渤健公司也果真暗示，正在努力争取敦促稀有病药物进入医保。

　　稀有病用药纳入医保，是大大都稀有病患者的配合心愿，但从医保的角度思量，稀有病用药付出仍然是个巨大的决定进程。病人有几多？都在那边？有哪些用药需求？在抉择是否纳入医保前，一系列问题都等着答复。

　　2010年，中华医学会遗传学分会将稀有病界说为抱病率低于50万分之一的疾病，或新生儿发病率低于万分之一的遗传病。北京大学医药打点国际研究中心主任史录文暗示，照此估算，我国稀有病患者约莫有2000万人，这是一个复杂的弱势群体，其治疗所需“孤儿药”(稀有药，用于防范、治疗、诊断稀有病的药品)的可及性亟待提高，稀有病的法令制度设计、政接应对等方面也远远滞后于医学成长和社会需要。

　　一系列问题不只困扰着政策研究者，也是很多稀有病患者及家眷的关怀。