相邻胞嘧啶，不再傻傻分不清(2)

而在疾病模子的测试中，A3G-BE4.4以大于50%的靶向C编辑效率高效校正了导致全羧化酶合成酶缺乏症的单碱基突变，而且没有对相近无关的C发生编辑。其发生抱负校正基因型的本领比BE4max高6496倍。

“与BE4max CBE对比，A3G-CBE在更正相关单碱基突变疾病的本领提高得很是显著。”高雪说。

为了研究A3G-CBE的安详性，他们还通过RNA测序和全基因组测序举办脱靶编辑的表征。功效显示，靶向编辑活性较高的A3G-BE 5.13与比较nCas9的脱靶程度相当，没有显著脱靶效应。

这些功效进一步证明，A3G-CBEs具有很高的应用代价，有很大但愿被用于单碱基突变遗传疾病的体内治疗研究。这项研究进一步加速了精准碱基编辑迈向临床应用的步骤。

相关论文信息：https://doi.org/10.1126/sciadv.aba1773

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