建立全国诊疗协作网络 首批324家医院加入(3)

　　日前，国家卫健委发布《关于建立全国罕见病诊疗协作网的通知》，明确将建立畅通完善的协作机制，对罕见病患者进行相对集中诊疗和双向转诊，提高我国罕见病综合诊断能力，逐步实现罕见病早发现、早诊断、能治疗、能管理的目标，并公布了首批324家医院作为协作医院。其中北京协和医院为国家级牵头医院，四川华西医院等32家医院为省级牵头医院，北京医院等291家医院作为协作网成员医院。专家表示，协作网及相关机制的健全完善，有望减少误诊漏诊，让罕见病患者病有所医。

　　29种药物纳入医保

　　政府鼓励罕见病药物的引进、研发和生产，加快罕见病药品的注册审评审批

　　蓝蓝长长地缓了一口气，简单的穿衣成了一项“巨大工程”。她不是年纪大了，而是患有特发性肺动脉高压。

　　特发性肺动脉高压是指原因不明的肺血管阻力增加，引起持续性肺动脉高压力升高，可导致心衰竭，被称为“心肺血管系统的癌症”。由于缺氧导致手指和嘴唇呈蓝紫色，很多患者甚至不能大声唱歌，不能奔跑，不能情绪激动。

　　2011年，初为人母的蓝蓝常常感到胸闷气短。经过一年求医，确诊为特发性肺动脉高压。她拼命地呼吸，但胸闷难耐，心脏绞痛不已，必须靠呼吸机、药物才能维持基本的喘气。

　　如今，蓝蓝快40岁了，经历过3次抢救。万幸的是，她的病还有药可治。蓝蓝的救命药安立生坦片每片100元。如此高昂的价格，让不少患者家庭“望药兴叹”。《2019年中国罕见病报告》显示，13种罕见病的药物治疗花费中，年治疗费用最高的近500万元，有11种药物的年治疗费用大于8万元。在没有医保支付的情况下，患者难以维持长期足量和足疗程的治疗，因病致残现象较为普遍。

　　自2015年以来，我国出台了多项政策措施，力图打破在罕见病药物上的“市场不确定”，鼓励罕见病药物的引进、研发和生产，加快注册审评审批。2018年12月底， 有13种罕见病药品通过优先审评审批申请上市，涉及《第一批罕见病目录》中10种罕见病，患者将逐步摆脱“境外有药、境内无药”的困境。国家药监局承诺，对于部分临床急需、市场短缺的药品加快审核、审批，罕见病药品3个月内审结。

　　目前，在我国上市且有罕见病适应证的55种药物中，有29种药物纳入国家医保目录，涉及18种罕见病，其中9种药物享受国家医保目录甲类报销，患者使用时无需自付费用。今年3月，我国对首批21个罕见病药品和4个原料药实行减税。降低3%的增值税，同步降低药品价格。一系列利好政策，为罕见病患者打开“希望之门”。