“全球首发”背后，是八年艰辛上市路(2)

“罗沙司他的问世，既是近年来中国药品监管大力改革的成果，也与国内临床试验水平的提升密不可分。”陈楠说，八年前，在国内启动临床试验有相当大的难度。一方面，国内大环境并不重视临床试验；另一方面，患者也对临床试验心存疑虑，“往往是花了很长的时间找到符合条件的患者，他们入组后却不来了，试验就因缺少入组患者半途而废”。

此外，国外的制药公司也一度对中国的临床试验水平缺乏信任。陈楠记得，10年前，国内一家大型三甲医院牵头做一项临床试验研究，“我们当时是参与方，其他40余家合作单位都召集好了，启动会也开了，外国制药公司却突然终止了这个项目。最主要的原因就是对中国的临床试验数据真实性存有疑虑，担心数据溯源做得不好。”

在业内，制药公司要做成一个新药，素有“九死一生”的说法——90%以上的实验室新药最终“死”在上市的路上。比如，有的新药在动物实验阶段很有效，但在人体临床试验阶段就重复不出同样的理想效果，科学家十多年的心血就此“清零”。陈楠对此很受触动。其实，正是这份触动，让她后来选择“全力投入”罗沙司他项目的2期临床试验。

如今的罗沙司他，是一个经无数实验反复验证、拥有明确剂量的胶囊，而这项工作是陈楠及其国内合作研究者共同努力的成果。为摸清有效剂量，这些研究者设计了从低到高的多种剂量，并按患者体重调整。在临床试验进行中，陈楠及其团队与珐博进公司一直保持密切沟通。“我们不停地讨论、培训，保证严格遵循GCP（药品临床试验管理规范）标准。”陈楠回忆，因为没有任何经验可借鉴，试验阶段大家无比小心、谨慎，直到最后2期结果出来非常好，才给了大家巨大的信心。

“我们真是赶上了药监改革的春风”

新药要走通上市路，至少要经历2期临床、3期临床试验。就在罗沙司他的2期临床试验结束后，2015年下半年，罗沙司他的3期临床试验终于获批。这次，陈楠和华山医院的郝传明教授，以及30家医院共同合作，出色完成了3期临床试验。

在此过程中，由于罗沙司他从未在全球其他地方获批，国家药监局、珐博进公司等都对此非常审慎，不断派员稽查。“他们都非常严谨，要求数据溯源，让我们随时提供原始资料。”陈楠回忆。

历经严格审查，去年12月，罗沙司他最终作为国产1.1类新药获得我国国家药监局加速审批上市。“我们真是赶上了药监改革的春风。”陈楠感慨道。

谈及罗沙司他的成功，陈楠一再强调，这是无数人合作的成果，尤其在获知“氧感知通路”研究获得新科诺奖，她直言，“没有他们的开拓性研究，就没有我们后来人在这条道路上的持续深入探索，他们的研究是奠基性的，非常伟大。”

事实上，也正是因为罗沙司他的临床研究，陈楠与本次新科诺奖得主之一的威廉·凯林有过学术探讨，“得知我们正在进行的药物临床研究，正是沿着他们的最初发现而进行的，他本人也非常高兴。”

罗沙司他让我们相信——在人类战胜疾病的道路上，从来不缺智慧、勇气以及一些些的运气。

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