争议中前行的体细胞治疗

 
争议中前行的体细胞治疗  
 

显微镜下的细胞

体细胞治疗的管理就像硬币拥有两面：过严，不利于技术探索；过松，容易导致市场混乱。那么《办法》的发布，到底能抛出硬币的正面还是反面？企业和医疗机构又该分别承担何种角色？

■本报记者 李惠钰

三年前，细胞免疫治疗因“魏则西事件”被紧急叫停。三年后，一纸有意“解禁”的新规又引起业界震动。

日前，国家卫生健康委员会发布《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）（征求意见稿）》（下称《办法》）。《办法》明确了医疗机构作为责任主体，进行体细胞治疗等新技术的临床研究，获得安全性和有效性数据后，可以申请临床应用并收费。

《办法》一经发布，社会上很多人质疑这是在给医院“放水”，担心“魏则西事件”会重演。与此同时，医疗机构和企业也似乎站在了对立面，一方认为体细胞治疗将会使更多患者受益，另一方则认为这将严重打击企业投入细胞治疗产品新药研发的积极性。

体细胞治疗的管理就像硬币拥有两面：过严，不利于技术探索；过松，容易导致市场混乱。那么《办法》的发布，到底能抛出硬币的正面还是反面？企业和医疗机构又该分别承担何种角色？

“技术”还是“药品”？

“《办法》的最大亮点就是首次引入‘体细胞’的科学定义。定义清晰了，规范就容易合理制定。”苏州大学转化医学研究院院长时玉舫在接受《中国科学报》采访时说。

从生物学的角度，体细胞是相对于生殖细胞而言的细胞。往往有人把干细胞和体细胞作为两种对立的细胞，实际上，干细胞也属于体细胞的范畴。因此，体细胞基本涵盖了目前专注度最高的几大临床转化应用的细胞类型，如免疫细胞、干细胞、骨髓细胞和脂肪细胞等。

而另一个容易混淆的概念就是干细胞治疗。时玉舫称，严格来讲，基于干细胞分化而来的细胞在疾病治疗中的应用，是否可以被称为干细胞治疗还需斟酌。因为由干细胞分化而来的特定细胞前体应该不具备自我更新和多向分化的能力。以间充质的细胞为例，只有那些被真正证明有多向分化和自我更新能力的细胞，可称为间充质干细胞，其他最好叫作间充质细胞或间充质基质细胞；而造血干细胞的治疗，在一定意义上更接近干细胞治疗。

可以说，体细胞治疗，一方面具有药品的属性，需要生产企业利用人体活细胞进行加工，另一方面又具有医疗技术的属性，因为治疗能否发挥作用取决于医生的临床经验和对病人状态进行分析后的决策。这种“双重属性”无疑也会给管理带来很大的挑战。

“我国一直在探索如何对体细胞治疗进行规范管理。”中国医学科学院基础医学研究所研究员胡晓年说，“如果只有药品申报一条路可走而没有医疗技术途径，显然不利于一部分患者及时获得体细胞治疗带来的益处，但如果体细胞治疗的临床研究门槛过低，则又不利于创新发展并保护受试者权益。”

而此次发布的《办法》既明确了体细胞治疗作为药品和医疗技术进行“并行”管理的模式，又明确了对细胞治疗临床研究及转化应用的管理要求。

“这种做法既符合国情，又便于对产业的监管。”时玉舫表示，《办法》明确了严格符合资质要求的医疗机构在体细胞治疗的临床研究与转化应用中的责任主体地位，同时对医疗机构及具体项目采取“双备案制”管理。而企业主导研发的体细胞治疗产品则按照药品管理有关规定进行国家药品监管部门申报注册。