争议中前行的体细胞治疗(2)

在时玉舫看来，继《干细胞临床研究管理办法（试行）》实施之后，《办法》的出台又进一步填补了以免疫细胞为代表的一批体细胞治疗技术在临床转化研究过程中管理规范的空白，有助于以医疗机构为主体的体细胞治疗技术项目的推进，特别是那些受知识产权保护的得以先行先试，推动医疗技术的合理化发展。

“趋严”还是“放水”？

根据《办法》，体细胞治疗项目备案后在证明安全性和有效性后可转入临床应用，由申请备案的机构按国家发展改革委等四部门《关于印发推进医疗服务价格改革意见等通知》有关要求，向当地省级价格主管部门提出收费标准申请。

而“可收费”这一看似有着“违和感”的字眼，也被人质疑是对医疗机构“放水”，并担心可能再现“魏则西事件”发生时国内细胞治疗行业的乱象。

但根据《办法》的规定，医疗机构是体细胞治疗临床研究和转化应用的责任主体，对体细胞制备的质量负责，对临床转化应用中治疗相关的不良事件负责。不仅如此，《办法》对备案的医疗机构也有明确要求，除必须是三级甲等医疗机构，还要承担过省级以上体细胞治疗研究项目、有依据国家规范制备细胞的能力等。

这也意味着，体细胞治疗的门槛反而更高了，因为真正符合上述高要求的医疗机构并不多。在北京医院生物治疗中心主任马洁看来，如果《办法》正式出台，现在打着“临床研究”旗号实则进行变相收费开展的临床治疗将会“偃旗息鼓”。

不仅如此，《办法》还强调了国家卫生健康委作为监督方，将采用飞行检查等方式对备案机构和项目进行抽查、专项检查或有因检查，并公示结果。在时玉舫看来，这也将在一定程度上有效地从终末端对细胞治疗的临床研究进行监督管理。

与此同时，一批由企业主导研发的细胞治疗产品则沿用药品管理有关规定，向国家药品监督管理局申报注册，统一管理。时玉舫表示，两套体制并行不仅没有降低细胞治疗的准入门槛，相反地，为已完成前期基础研究及安全性评价的细胞治疗技术的临床应用提供可能。同时，通过建立有效的监督管理体系，杜绝类似“魏则西事件”的再次发生。

时玉舫表示，我国已在干细胞临床研究的管理实践中尝试了以医疗机构为主体的机构与项目“双备案”体制，取得了一定的经验。但他也同时指出，我国的细胞治疗技术正处于早期发展阶段，基于本次《办法》，相关部门后期还应在各类体细胞制剂的质量控制、技术平台及人员资质认证等方面不断细化制度管理，建立完善的多级监督管理体系。

“进步”还是“倒退”？

在医疗机构纷纷迎接体细胞治疗“春天”的同时，企业界仿佛迎来了“倒春寒”。某细胞制品企业高管甚至呼吁国家卫健委撤回《办法》，他认为《办法》的出台不仅会加大安全风险，还将阻碍技术进步。

“当菜市场大妈都知道卖细胞能赚大钱，傻子才会去做技术创新。”上述高管对《中国科学报》说，“无论是科学界还是产业界，对于细胞治疗技术都要保持必要的谨慎和耐心，‘抢跑’只能扰乱秩序，重演政府被迫叫停的死循环，也往往会阻碍技术进步甚至造成倒退。”

他还表示，细胞制品开发是一个系统工程，涉及基础研究、供应链、服务链、细胞库、供试品制备、质量评价、临床前评价、临床评价、产业转化、临床应用，而医院制剂相当于让不专业的人做专业的事，资源浪费，漏洞百出。