政策支持背后，到底是什么困住了原创药研发？

原标题：政策支持背后，到底是什么困住了原创药研发？

原创药解决的就是尚未有治疗药物的患者需求，是有巨大临床价值的真正新药，本国患者是其最先受益者。原创药是生物医药行业为患者带来最大价值的领域。

最近，美国临床肿瘤学会的两个墙报与美国神经肿瘤学会的一个讲座报告让南开大学化学学院教授陈悦喜忧参半。

喜的是，陈悦倾注了11年心血的原创药ACT001在全球开展的10项临床试验结果数据喜人，其中针对复发胶质母细胞瘤的临床试验，采用ACT001单药治疗，一位患者获得长期完全缓解，而针对儿童弥漫性内生型脑桥胶质瘤的单药治疗，也观察到很好的疗效病例，这标志着ACT001离药品成功上市更近一步。

忧的是，接下来即将开展的全国以及全球多中心的临床试验，不仅需要在全球发达国家布局更多的子公司与业务，也需要大量的资金支持，公司需要尽快上市，以扩大国际影响力，也为全球临床试验提供充足的资金保障。

我国真正意义上的原创药占比仍很低，大部分为仿制药

陈悦在很多人眼里是“大神”级人物，他的一鸣惊人源于2017年其团队研制的ACT001抗脑胶质瘤药物获得美国食品药品管理局(FDA)罕见病药物资格认定，成为我国少数几个获得该资格认定的药品之一。

由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，之前很少有制药企业关注该治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。

“脑胶质瘤目前没有特效药，这种恶性肿瘤发病率不到十万分之八，但5年生存率只有5%，恶性度非常高，特别是复发胶质母细胞瘤，中位生存期只有4—6个月。”首都医科大学附属北京天坛医院神经肿瘤综合病区主任李文斌教授感叹道，因为难以突破血脑屏障的阻碍以及脑部免疫微环境和身体的肿瘤微环境不太一样，脑肿瘤成了靶向药的“禁区”。目前治疗脑胶质瘤最好的药物替莫唑胺，也只能延长患者生存期两到三个月左右。

陈悦闯了这样一个“禁区”，而且还做原创药。

在博士期间陈悦就做抗癌天然产物全合成与药物化学研究，2003年毕业后他进入美国一家专门以天然药物为模板进行新药开发的公司。他的课题组陆续研发出多款新药，其中一个代号为KOS2187的项目被FDA等批准进入全球性临床实验，最终被辉瑞制药以2.5亿美元收购。

在行业内待久了，陈悦深谙开发原创药对一个国家来说意味着什么。

“对患者来说，原创药解决的就是尚未有治疗药物的患者需求，有巨大临床价值的真正新药，而且本国患者肯定都是最先受益者。”陈悦说，另一方面，有了好药，患者还得用得起。否则就像电影《我不是药神》里的格列卫，这种治疗慢性粒细胞白血病的“神药”在2001年第一次引入中国时，价格是23500元一盒，一盒为一个月服用剂量，一年要花掉病人28万元人民币。

正如生物医药投资基金Loncar Investments创始人布拉德·隆卡所言，原创药是生物医药行业为患者带来最大价值的领域。

做自己的原创药还意味着未来我国享有定价权，好的原创药出口世界，可以为国创汇。例如被称为“全球药王”的修美乐，一年销量达200亿美元。反过来说，大量进口国外原创药，会极大增加我国医保负担，还随时有被国外“卡脖子”的风险。

陈悦的业界经验也与国家的需求不谋而合。党的十八大以来，习近平总书记一直牵挂着广大人民群众的身体健康和用药安全，他强调：要始终把人民群众的身体健康放在首位。他指出：“要密切监测药品短缺情况，采取有效措施，解决好低价药、‘救命药’、‘孤儿药’以及儿童用药的供应问题。”

在陈悦心里，机制、用途、结构三方面具有明显新颖性，或者至少作用机制不同，才能称为(FIC，原创药)。