政策支持背后，到底是什么困住了原创药研发？(3)

陈悦团队从先导化合物的发现开始，而后进行规范性的临床前研究，在严格实验条件下，再次验证候选药物的安全性与有效性，并且委托有资质的公司开展了大量GLP安全性评估。

“GLP安全性评估需要有国家资质的单位来完成，这是法律文件，一整套手段确保临床前安全性数据是可靠准确的。”陈悦解释说。

2008年到2015年，整整7年，陈悦团队完成了全部临床前开发，成功地对小白菊内酯进行了化学结构改进，申请了数十个专利，其中ACT001主要用于脑部肿瘤的临床前。接下来，团队还解决了药物的放大生产、晶型、制剂、代谢产物等一系列问题。

“原创药在临床前阶段仅有基础科研文献、科学家的设想、部分实验室数据，风险和结果的不确定性和资本要求回报的确定性之间本来就是一对矛盾。”对于生物制药企业早期融资困局，中信证券投行部医疗健康行业组董事总经理程杰有着自己的看法。

“目前中国的资本市场已经开始拥抱原创药，而制药行业的创业者首先要有扎实的实验室数据、经得起推敲的科学性，有严谨的学术态度；其次创业者要具备经营企业的思维，让专业人干专业事，解决好早期原创药企业融资时常遇到的像股权架构等问题。”程杰说，通过成熟的资本市场培育出成熟而专业的投资人，加上政府理性和专业的引导，相信会逐步改善临床前早期融资的困局。

原创药遭冷遇，资本为何偏爱“蹭热点”

2016年，随着陈悦他们的研究进入临床阶段，身边的投资人也逐渐多了起来，有不少大的投资机构开始关注他们的原创药。

“很多投资机构的决策人具有强大的财务与金融背景，但原创药的高科技属性对投资人的多学科背景提出了更高的要求，以避免投资机构在对原创药项目进行决策的时候，简单套用条条框框进行数据分析。”陈悦表示，但很多时候，面对原创药，尤其是欧美等发达国家也没有做出来的原创药，投资机构难免会把其简单归入要避免的高风险投资领域。因此取得投资人的信任，有时候很难。

生物医药领域的投资极具专业性，从仿制药到生物类似药，再到真正的原创药，对于投资人的要求越来越高。

“现在中国这类的专业投资人不多，大多数都是普通投资人，他们并不具备生物科技行业的专业知识。”布拉德·隆卡如是表示。

相比陈悦原创药项目受到的冷遇，很多热门靶点药物却深受资本青睐。国内药企比较集中在EGFR、PD-1/PD-L1、HER2、CD19、VEGFR2等靶点药物的研发上，其中EFGR研发企业60家，HER2 33家，PD-1/PD-L155家(包含临床阶段和上市)。

相同靶点的药物扎堆开发，造成了本来只需几家公司就可以满足市场需求，却出现了几十家公司竞争的局面——药物同质化明显，疗效也没有显著提升，同时还占用了本就有限的临床资源，这将导致其他抗癌药物患者入组进度较慢。

这其中，资本扮演了推波助澜的作用。“站在巨人的肩膀上总是更容易成功。”程杰认为，由于资本对风险的厌恶，加上国内基础科研水平尚有待提高，对于这些投资者来说，投资一些成熟的、已经具有盈利能力的企业更加安全。

国内的创业者也更倾向于开发机制明确、靶点清晰的可以成药的分子。

这种复制别人成功案例的行为更像是“守株待兔”，但目前“兔子”似乎也并不那么容易再次被捡到了。